PNHの根治療法は、造血幹細胞移植のみですが、明確な適応基準は定められていません。 適応は重篤な骨髄不全やコントロール困難で致命的な血栓症、などに限られます。 通常は血管内溶血、骨髄不全および血栓症に対する対症療法が主体となります（図１）。
NPO法人「PNH倶楽部」は、発作性夜間血色素尿症（PNH）患者と家族の会です。サポートセンター、医療費助成基金、活動等についての情報が掲載されています。
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