研究概要

目的

  1. 登録した全例に対して、末梢PNH型血球のPNH型血球の割合の変化を血球別に3年間にわたり追跡する。
  2. 日本人でPNHが疑われる患者ならびに骨髄不全の患者において、PNH型血球が増大する因子、臨床的PNH(LDHが施設上限の1.5倍以上)に進展する因子、PNH型血球が発現する因子を3年間に渡って追跡し特定する。これらの結果をもとにPNHが臨床的に進展するPNH型血球をもつ患者の特徴を捉える。
  1. PNH型単球がPNH患者を特徴づけるために有用か検討する。以上の目的を達成するために、PNH型血球(顆粒球、赤血球、単球)の測定および割合を、高精度フローサイトメトリー法により実施する。これらの細胞学上の変化について、PNHの進行・増悪 を予見する因子ならびにPNH発症に関与する因子との関係を、他の患者情報を用いて検討する。

評価項目

主要評価項目:PNH型血球を有する患者において、PNH型血球の系統別にPNH型血球の経時変化を追跡する。
副次的評価項目:①PNH型血球を有する患者ならびにPNH型血球割合1%以上の頻度をPNH型血球の系統別に経時的に追跡する。②患者背景情報、QOL、臨床徴候・症状、免疫抑制の実施とその効果ならびに、再生不良性貧血の重篤度を経時的に追跡する。③PNH型赤血球陽性ならびにPNH型顆粒球陽性の患者において、PNH型単球陽性の有無を追跡する。

対象患者

以下の 1) または 2) を満たし、かつ 3) を満たす患者を選択する。

  1. PNHの可能性がある患者で以下の定義に当てはまる患者。診断時に高精度フローサイトメトリー法による検査が行われていない患者、再生不良性貧血、骨髄異形成症候群あるいはその他の骨髄不全症候群と診断されている患者。原因不明の骨髄不全の患者。
  2. PNHの可能性がある患者で以下のいずれかの定義に当てはまる患者。クームス試験陰性の溶血性貧血、ヘモグロビン尿、原因不明の血球減少、原因不明の血栓等を示す患者。
  3. 16歳以上で、文書による本人(未成年の場合は本人および代諾者)の同意が得られている者。
予定登録数と研究期間

予 定 登 録 数 : 1,500例
登 録 期 間 : 自 自施設倫理審査委員会承認後 至 2020年 3月 31日
研 究 期 間 : 自 2016年 4月 1日 至 2023年 5月 31日(調査期間は3年間)

調査項目とスケジュール
  <2ヶ月 <2ヶ月 初回採血日 6ヶ月 12ヶ月 18ヶ月 24ヶ月 30ヶ月 36ヶ月
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研究参加同意説明                
同意取得・登録                
FCM検査予約(1回目)                
高精度フローサイトメトリー     (◎) (◎) (◎)
臨床検査                  
全血算          
生化学検査          
尿検査          
凝固系マーカー          
臨床症状・QOL                  
FACIT fatigue          
EORTIC QLQ-C30          
臨床症状          
患者背景情報                
薬歴・併用薬                
治療歴                
記録用紙の提出                  
登録時報告用紙                
年度治療経過記録用紙